Quick browsing

Home > Khoa học > Y khoa > Mỹ cấp phép thêm một liệu pháp gen điều trị ung thư máu

Mỹ cấp phép thêm một liệu pháp gen điều trị ung thư máu Mỹ cấp phép thêm một liệu pháp gen điều trị ung thư máu

Sunday 22 October 2017

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cấp phép cho liệu pháp thứ hai để chữa trị bệnh ung thư máu bằng biến đổi gene. Đây được xem là một bước tiến mới trong nghiên cứu và điều trị các căn bệnh nguy hiểm.

JPEG - 36.7 kb
Bệnh ung thư máu của bà Judy Wilkins đã thuyên giảm sau khi điều trị bằng CAR-T

Liệu pháp mới này có tên gọi Yescarta với tổng chi phí khoảng 373.000 USD cho một liệu trình điều trị, rẻ hơn nhiều so với trước kia.

Thông báo

Cơ chế hoạt động của Yescarta là thay đổi gen ở các tế bào bạch cầu của bệnh nhân để chúng có thể tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư máu NHL (Non-Hodgkin’s Lymphoma). Liệu pháp này chỉ được áp dụng cho những bệnh nhân đã tái mắc bệnh sau khi được điều trị bằng ít nhất 2 phương pháp trị liệu khác.

Trong một thông báo do Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) công bố ngày 19-10 vừa qua, ông Scott Gottlieb đại diện FDA cho biết: "Chỉ trong vài thập kỷ, liệu pháp gene đã chuyển từ một khái niệm hứa hẹn thành một giải pháp thực tế cho những bệnh nhân mắc các dạng ung thư trước kia từng không thể chữa trị và gây tử vong."

Ông Scott Gottlieb nhấn mạnh rằng việc FDA cấp phép cho liệu phép Yescarta cho thấy "triển vọng của lĩnh vực dược mới đầy hứa hẹn này."

Nhắc lại, theo một thông cáo báo chí do chính quyền Mỹ công bố ngày 30-8-2017, FDA đã cấp phép cho liệu pháp gen đầu tiên chống lại bệnh ung thư. Liệu pháp này có tên là Kymriah, sử dụng công nghệ CAR-T do hãng dược phẩm Novartis nghiên cứu và phát triển, với tổng chi phí cho một liệu trình là 475.000 USD.

Liệu pháp Yescarta ban đầu do các nhà nghiên cứu tại Viện Ung thư Quốc gia Mỹ tại thủ đô Washington nghiên cứu. Sau đó, công nghệ điều trị mới nhất này đã được chuyển giao dưới dạng một hợp đồng tài trợ ký năm 2012 để cho công ty dược phẩm Kite Pharma được quyền thương mại hóa. Năm nay, tập đoàn dược phẩm khổng lồ Gilead Pharmaceuticals vừa mới mua lại công ty Kite Pharma với giá 11,9 tỷ USD.

Thử nghiệm

Theo liệu pháp này, một số mô với các tế bào bạch cầu trong hệ miễn dịch của bệnh nhân sẽ được tách khỏi cơ thể, sau đó đưa vào phòng thí nghiệm để điều chỉnh bằng kỹ thuật gen trước khi đưa lại cơ thể. Các tác dụng phụ có thể khá lớn, thậm chí gây tử vong, nhất là trong vài tuần điều trị đầu tiên.

Một phần vì lý do đó, cũng như Kymriah, Yescarta sẽ chỉ được giới thiệu dần dần, và sẽ chỉ thực hiện ở những trung tâm nào có các bác sĩ và y tá đã được đào tạo kỹ càng để áp dụng nó.

Phát ngôn viên của công ty Kite Pharma, bà Christine Cassiano cho biết: "hiện đang có từ 10 đến 15 tổ chức được ủy quyền sẽ sẵn sàng vào thời điểm khởi động việc áp dụng. Trong 12 tháng tới, chúng tôi mong đợi sẽ có từ 70 đến 90 tổ chức tham gia. Có rất nhiều điều cần phải làm để đảm bảo cho mỗi tổ chức trở nên sẵn sàng."

Khoảng 3.500 bệnh nhân ung thư máu tại Mỹ đã tình nguyện thử áp dụng biện pháp điều trị bằng Yescarta trên diện rộng. Tuy nhiên, trong quá trình thử nghiệm đầu tiên với 101 bệnh nhân, 54% đã có kết quả khả quan do bệnh thuyên giảm nhờ liệu pháp mới này.

(VNP, NCC theo CBS NewsNY Times)


View online : F.D.A. Approves Second Gene-Altering Treatment for Cancer

Any message or comments?

pre-moderation

This forum is moderated before publication: your contribution will only appear after being validated by an administrator.

Who are you?
Your post
  • This form accepts SPIP shortcuts [->url] {{bold}} {italic} <quote> <code> and the HTML code <q> <del> <ins>. To create paragraphs, simply leave blank lines.