Blog Đông Tác

Nguyễn Chí Công, CFLS

Trang nhà > Khoa học > Y-Dược > Liệu pháp gen sử dụng tế bào gốc tạo máu trong điều trị HIV/AIDS

Liệu pháp gen sử dụng tế bào gốc tạo máu trong điều trị HIV/AIDS

Thứ Sáu 29, Tháng Mười Hai 2017, bởi Cong_Chi_Nguyen

Theo bản tin hôm qua ngày 28-12-2017 từ UCLA (Đại học California tại Los Angeles, Mỹ) các nhà nghiên cứu Y khoa của trường vừa tìm ra một liệu pháp gen sử dụng các tế bào gốc tạo máu của chính người bệnh để có thể kéo dài sự bảo vệ trước ảnh hưởng của HIV, loại virus gây ra hội chứng AIDS. Nghiên cứu khoa học này được công bố trong tạp chí PLOS Pathogens.

Thông qua liệu pháp gen, các nhà nghiên cứu đã hoàn chỉnh kỹ thuật giúp cho các tế bào gốc hình thành máu (tế bào gốc tạo máu / tế bào tiền thân, hoặc HSPCs) mang các thụ thể kháng nguyên dạng khảm (Chimeric Antigen Receptor T-cells: CAR-T) để tạo ra những tế bào mới có thể phát hiện và tiêu diệt các tế bào nhiễm HIV. Những tế bào mới này không chỉ phá huỷ các tế bào bị nhiễm mà còn tồn tại hơn hai năm, cho thấy tiềm năng tạo sự miễn dịch lâu dài trước loại virus gây ra AIDS.

Thuốc kháng virus có thể làm giảm lượng HIV trong cơ thể đến mức gần như không phát hiện đợc nữa nhưng chỉ một phản ứng miễn dịch hiệu quả mới có thể diệt trừ hết virus. Các nhà nghiên cứu đã tìm cách cải thiện khả năng của cơ thể chống lại virus bằng cách chế tạo các tế bào gốc hình thành máu để đặc biệt nhắm đúng mục tiêu cụ thể và giết chết các tế bào nhiễm HIV, bảo vệ cho cuộc sống của cá nhân. Mặc dù các tế bào lympho T chứa thụ thể kháng nguyên dạng khảm đã nổi lên như là một liệu pháp miễn dịch mạnh mẽ cho các dạng ung thư khác nhau (và hứa hẹn cả cho cả điều trị nhiễm HIV tuýp 1) liệu pháp cũ này có thể không tạo ra sự miễn dịch lâu dài. Các nhà nghiên cứu, dược sĩ và bệnh nhân cần các sản phẩm dựa trên tế bào T có thể đáp trả các tế bào ác tính hoặc nhiễm bệnh có thể sẽ tái xuất hiện nhiều tháng hoặc nhiều năm sau điều trị.

Bởi vì virus HIV sử dụng CD4 để gây nhiễm các tế bào, các nhà nghiên cứu đã sử dụng một phân tử CAR chiếm được sự tương tác thiết yếu giữa HIV và CD4 của phân tử bề mặt tế bào để tạo ra các tế bào T có nguồn gốc từ tế bào gốc và nhắm tới các tế bào bị nhiễm bệnh. Khi CD4 trên phân tử CAR liên kết với HIV, các vùng khác trong phân tử CAR sẽ báo hiệu cho tế bào được kích hoạt và giết chết tế bào nhiễm HIV. Các nhà nghiên cứu tìm thấy rằng, ở động vật thí nghiệm, sự thay đổi của các tế bào gốc tạo máu đã có kết quả trong hơn hai năm sản xuất ổn định các tế bào biểu hiện CAR mà không có bất kỳ tác dụng phụ nào. Ngoài ra, các tế bào này được phân phối rộng khắp ở các chuỗi lympho và sợi cơ đường ruột, là những cơ sở nội tạng chủ yếu cho sự nhân bản và ẩn nấp HIV ở những người bị nhiễm. Quan trọng nhất là các tế bào CAR-T đã tỏ ra hiệu quả trong việc tấn công và giết chết các tế bào nhiễm HIV.

Những phát hiện này là kết quả đầu tiên chứng minh rằng các tế bào gốc tạo máu có thể được biến đổi bằng phương pháp điều trị CAR mà có thể thu được một cách an toàn trong tủy xương, lớn lên và trở thành tế bào miễn dịch hoạt động trong cơ thể. Điều này có thể dẫn đến sự phát triển một cách tiếp cận cho phép miễn nhiễm an toàn và suốt đời đối với HIV. Cách tiếp cận như vậy có thể sẽ làm việc hiệu quả nhất khi được thực hiện kết hợp với các chiến lược điều trị khác, chẳng hạn như liệu pháp kháng retrovirus. Các nhà nghiên cứu hy vọng rằng cách trị liệu này có thể làm giảm sự phụ thuộc của bệnh nhân vào thuốc kháng virus, giảm chi phí điều trị và cho phép loại trừ HIV khỏi các nơi ẩn nấp trong cơ thể. Cách tiếp cận này cũng có tiềm năng chống lại các bệnh lây nhiễm hoặc ác tính khác.

(NCCong, theo medicalxpress.com)


Xem online : Gene therapy using CAR T-cells could provide long-term protection against HIV